使用臨床現(xiàn)有數(shù)據(jù)開(kāi)展研究，這的確是一條捷徑，但是前提是：數(shù)據(jù)質(zhì)量能夠滿足研究的需求。我們常說(shuō)，不少臨床常規(guī)的記錄，本身就可以看做一個(gè)縱向數(shù)據(jù)，假設(shè)我們調(diào)取了患者從入院開(kāi)始到出院這個(gè)過(guò)程的縱向數(shù)據(jù)，“入院→治療決策A or決策B→院內(nèi)治療→效果評(píng)價(jià)→出院”就可以看做是一個(gè)小型的隊(duì)列。

在一些情況下，我們的評(píng)價(jià)終點(diǎn)不只是院內(nèi)結(jié)局事件，還需要繼續(xù)隨訪一段時(shí)間。比如我們給患者進(jìn)行了關(guān)節(jié)置換手術(shù)之后，比院內(nèi)結(jié)局更重要的是患者的后續(xù)功能恢復(fù)情況。這就需要通過(guò)后續(xù)的門(mén)診隨訪獲得患者結(jié)局信息了。此時(shí)當(dāng)我們?cè)俎D(zhuǎn)向臨床數(shù)據(jù)，試圖提取縱向數(shù)據(jù)信息的時(shí)候，很可能數(shù)據(jù)的完整性就沒(méi)有住院病例這么好了。

來(lái)個(gè)看圖說(shuō)話吧：

1.左側(cè)是每個(gè)病人觀察的起點(diǎn)，比如我們選取了2015-2017年進(jìn)行手術(shù)的患者，那么左側(cè)就是這期間每個(gè)進(jìn)行手術(shù)患者各自的手術(shù)時(shí)間點(diǎn)。

2.右側(cè)是每個(gè)患者半年時(shí)的隨訪信息，假說(shuō)我們關(guān)注的是患者有沒(méi)有進(jìn)行二次手術(shù)，黃色星星代表進(jìn)行了二次手術(shù)。

3.每個(gè)箭頭都表示1名患者?；疑^表示患者失訪，也就是在6個(gè)月這一時(shí)點(diǎn)沒(méi)有門(mén)診信息（對(duì)應(yīng)后面的紅色×）；藍(lán)色箭頭代表6個(gè)月有信息，或者6個(gè)月前已經(jīng)收集到結(jié)局事件（二次手術(shù)）。當(dāng)一個(gè)箭頭對(duì)應(yīng)的右側(cè)終點(diǎn)沒(méi)有出現(xiàn)圖標(biāo)的時(shí)候，意味著這名患者經(jīng)過(guò)6個(gè)月隨訪沒(méi)有二次手術(shù)。

問(wèn)題來(lái)了！假如我們要評(píng)價(jià)“2種不同術(shù)式，患者二次手術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)”。根據(jù)我們的嘗試，一定首先想到，這么現(xiàn)成的縱向數(shù)據(jù)，不做個(gè)隊(duì)列研究的設(shè)計(jì)就浪費(fèi)了。是的，一般來(lái)說(shuō)的確如此。但是如果同時(shí)出現(xiàn)了下面兩種情況，您就要多加小心了：

1.當(dāng)6個(gè)月隨訪點(diǎn)失訪患者過(guò)多時(shí)。這在臨床中是很常見(jiàn)的情況，不少患者覺(jué)得病好了，很可能半年就不來(lái)復(fù)查了；當(dāng)然也有些患者覺(jué)得手術(shù)效果不好，想換個(gè)更好的醫(yī)院試試，也不來(lái)復(fù)查了。對(duì)于水平比較高的醫(yī)院來(lái)說(shuō)，可能第一種情況出現(xiàn)的更多一些。失訪有可能會(huì)同時(shí)帶來(lái)混雜和偏倚，當(dāng)然如果失訪的數(shù)量不多，我們往往直接忽略偏倚，再進(jìn)一步通過(guò)控制患者的基線特征來(lái)控制混雜，從而做出推論。

如果失訪過(guò)多，偏倚的力量就不能被忽略了。最讓人發(fā)愁的是，偏倚本身無(wú)法通過(guò)統(tǒng)計(jì)學(xué)手段去除。此時(shí)我們是費(fèi)更多力氣，整理出所有患者的數(shù)據(jù)，完成一個(gè)可能證據(jù)等級(jí)更高的“回顧性隊(duì)列研究”呢？還是干脆省點(diǎn)兒力氣，從所有的患者中找出發(fā)生結(jié)局的患者，再找一些半年沒(méi)發(fā)生結(jié)局的患者作為對(duì)照，完成一個(gè)“病例-對(duì)照研究”就算了呢？也許您就應(yīng)該做個(gè)平衡了。畢竟此時(shí)，研究設(shè)計(jì)類型已經(jīng)不是證據(jù)等級(jí)的短板了。介于偏倚存在的可能性，此時(shí)的研究無(wú)論怎樣都只是一個(gè)探索，摸索一下大致的方向而已。因此，選擇隊(duì)列還是病例-對(duì)照的設(shè)計(jì)類型，對(duì)研究效力的提升就很有限了。此時(shí)最理智的設(shè)計(jì)類型，一定是最省時(shí)省力的設(shè)計(jì)類型。

2.結(jié)局發(fā)生數(shù)量比較少。比如以二次手術(shù)作為結(jié)局時(shí)，也許我們2年收集了400名患者，其中300名在半年附近有隨訪（失訪率25%，暫且認(rèn)為失訪帶來(lái)的影響不太大），而300人中只有20人進(jìn)行了二次手術(shù)。這時(shí)候如果還像之前所說(shuō)的，試圖進(jìn)行一個(gè)回顧性隊(duì)列設(shè)計(jì)的研究似乎就比較困難了。困難并不在于數(shù)據(jù)收集本身，而是因?yàn)榻Y(jié)局事件發(fā)生較少，當(dāng)我們把所有的患者納入多因素分析的時(shí)候，模型的統(tǒng)計(jì)學(xué)效能就不夠了。畢竟在很多以分類變量作為結(jié)局的模型中，樣本夠不夠更多地取決于較少的那個(gè)類別。所以這時(shí)候我們期望通過(guò)統(tǒng)計(jì)學(xué)模型控制混雜因素的想法就落空了。

但是別忘了，我們控制混雜因素，除了多因素分析之外還有一手，就是匹配。如果這時(shí)候我們暫時(shí)放棄所有研究對(duì)象，只拿出20個(gè)發(fā)生結(jié)局事件的患者作為“病例組”，通過(guò)匹配的方法，找到和他們基線足夠相似的20例（20-80例均可）患者作為“對(duì)照組”。這樣有匹配的病例-對(duì)照設(shè)計(jì)反而能讓我們更好地控制混雜，得到更接近真實(shí)情況的效應(yīng)估計(jì)。

不難看出，當(dāng)我們手頭有很多現(xiàn)有的數(shù)據(jù)可用時(shí)，并不是一股腦丟進(jìn)統(tǒng)計(jì)模型就能解決所有問(wèn)題了。更多時(shí)候我們面對(duì)的并不是一個(gè)理想數(shù)據(jù)集，而是一個(gè)存在各種問(wèn)題的“千瘡百孔”的真實(shí)數(shù)據(jù)。在數(shù)據(jù)資源條件有限的情況下，合理的方案選擇有可能能幫助我們更好地配置人力資源，甚至是幫助我們得到更接近真實(shí)情況的結(jié)論?？傊?dāng)我們追逐真實(shí)世界這一理念的時(shí)候，并不意味著“真實(shí)數(shù)據(jù)=真實(shí)世界”，路還很長(zhǎng)，需要一步一步走。